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基因药物是一类重要的生物大分子药物,靶点明确,专属性强,在重大疾病的治疗中显现出十分巨大的潜力。然而,尽管有多项基因药物进入临床研究,目前全球范围内批准上市的基因药物仍屈指可数。其主要原因在于基因药物的体内递送面临易降解、靶向性差、入胞难等一系列问题。已有多种精巧的药物递送系统被成功用于基因药物的体内递送,提高了基因药物的靶向性和治疗效果。本文对基因药物体内靶向递送研究面临的问题,以及高效递送系统在克服体内外递送屏障方面的最新进展进行综述。