目的:对实验室已构建的新型免疫毒素IAB-TAT-BH3在肝癌靶向治疗中的作用进行初步评价。方法:首先通过免疫组化技术对人肝癌组织芯片中CA125的表达进行检测,同时利用RT-PCR、Western blot和流式细胞术从RNA和蛋白水平对肝癌细胞中CA125的表达进行系统分析;然后通过Western blot和流式细胞术(Flow cytometry,FCM)检测免疫毒素IABTAT-BH3与肝癌细胞株SMMC-7721的结合能力,最后采用MTT法检测其对于SMMC-7721的靶向杀伤作用。结果:CA125在人类肝癌组织芯片和肝癌细胞株SMMC-7721中呈现高表达;免疫毒素IAB-TAT-BH3对于SMMC-7721具有良好的结合能力,且与两种对照免疫毒素相比,具有更强的细胞杀伤作用,IC50值约0.3μmol/L。结论:膜蛋白CA125是潜在的肝癌分子靶标,靶向CA125的新型免疫毒素IAB-TAT-BH3在体外对肝癌细胞具有一定的特异性杀伤作用,在肝癌靶向治疗上具有潜在的应用前景。