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骨髓增生异常综合征(MDS)是一组起源于造血干/祖细胞的获得性、克隆性、异质性疾患.中国与西方国家MDS患者具有不同的遗传学特征.以砷剂青黄散为主治疗MDS已取得肯定临床疗效.疗效机制研究表明含砷中药治疗不能改变MDS患者已有的染色体异常,但MDS患者异常增高的甲基化显著减低,含砷中药治疗的主要作用机制是去甲基化.血砷浓度测定表明有效血砷质量浓度为(19.39±10.36)μg/L,明显低于砷剂治疗急性早幼粒细胞白血病所需血砷浓度.进一步研究砷剂的去甲基化机制、进行个体化血砷浓度检测和疗效关系的研究是今后研究的方向。