目的 探讨他克莫司联合糖皮质激素与环磷酰胺联合糖皮质激素治疗特发性局灶节段性肾小球硬化的疗效及不良反应.方法 将38例特发性局灶节段性肾小球硬化患者按随机数字表法分为他克莫司联合糖皮质激素组(治疗组)与环磷酰胺联合糖皮质激素组(对照组),每组19例.比较两组治疗1、3、6个月后24h尿蛋白、血白蛋白、血尿素氮、血肌酐,疗效及不良反应.结果 治疗组和对照组治疗1、3、6个月后24 h尿蛋白均较治疗前明显下降[(3.05±3.25)、(2.33±1.35)、(0.73 ±0.75)g比(3.98±2.35)g和(3.33±2.15)、(2.95±1.98)、(1.23±0.86)g比(3.96±2.55)g],血白蛋白明显升高[(30.85±5.63)、(33.95±4.50)、(36.95±5.55)g/L比(25.30±6.33) g/L和(28.35±5.03)、(29.32±4.65)、(30.33±5.69) g/L比(25.32±6.43)g/L],且治疗组明显优于对照组,差异均有统计学意义(P＜0.05).两组治疗前后血肌酐、血尿素氮组内和组间比较差异均无统计学意义(P＞0.05).治疗6个月后,治疗组完全缓解7例,部分缓解8例,无效4例,总有效15例；对照组完全缓解3例,部分缓解5例,无效11例,总有效8例,两组疗效比较差异有统计学意义(P＜0.05).治疗组不良反应发生例数明显少于对照组(3例比10例),差异有统计学意义(P＜0.05).结论 他克莫司联合糖皮质激素治疗特发性局灶节段性肾小球硬化的疗效优于环磷酰胺联合糖皮质激素,且不良反应少。