目的:基于丙戊酸钠的体内代谢过程具有显著的年龄发育特征,本研究旨在考察不同年龄段儿童癫痫患者使用丙戊酸钠后的稳态血药浓度特征及其与癫痫控制情况、药品不良反应(ADR)之间的关联,以此获得丙戊酸钠在儿科使用的安全性和有效性数据.方法:纳入2017年1月至2020年6月该院神经科确诊为癫痫并使用丙戊酸钠的患儿748例,采集其口服给药3 d后的清晨空腹静脉血,检测血浆中丙戊酸钠浓度并记录其癫痫发作频率,神经系统、胃肠道和皮肤方面的ADR发生情况.结果:丙戊酸钠的稳态血药浓度随年龄呈现显著的阶梯式升高特征,2～6岁患儿为(59.87±22.07)mg/L,显著高于1～2岁患儿,差异有统计学意义(P6～14岁患儿为(63.23±26.67)mg/L,高于>2～6岁患儿,但差异无统计学意义(P>0.05),明显高于1～2岁患儿(P<0.001)和<1岁患儿(P<0.01),差异均有统计学意义.丙戊酸钠低剂量组患儿[30 mg/(kg·d)],但是中、高剂量组患儿中丙戊酸钠血药浓度并不呈现剂量相关性.丙戊酸钠中、高血药浓度组患儿的癫痫控制率分别为90.0％(387/430)和91.1％(41/45),显著高于低血药浓度组的70.0％(191/273),差异均有统计学意义(P2～14岁)癫痫患儿.结论:(1)儿童的丙戊酸钠血药浓度和ADR有年龄段特异性分布特征,婴幼儿(≤2岁)的丙戊酸钠血药浓度易低于最低治疗浓度,但更易发生ADR,在临床用药过程中应注意密切监测;(2)儿童群体血药浓度控制在50～100 mg/L范围内时,丙戊酸钠的安全性和有效性均较为理想;(3)相对于成人,儿童的肝损伤发生率较高,使用丙戊酸钠过程中应加强肝功能指标的监测.