目的分析托吡酯致神经系统药物不良反应(ADR)的临床特点、预后及影响因素。方法检索1999年1月至2019年1月中国知网和万方数据库、Pub Med数据库公开发表的托吡酯致神经系统ADR的病例报道,对患者性别、年龄、原发病、托吡酯用药剂量、联合用药、神经系统ADR出现时间及临床表现等信息进行提取和分析。结果共收集到符合纳入标准的患者52例。年龄2. 5~77岁,平均年龄(38±17)岁,日剂量集中在100~200 mg(占51. 92%),托吡酯单药治疗的患者20例(38. 46%),合并用药的患者32例(61. 54%),其中合用丙戊酸的患者23例(44. 23%)。神经系统ADR临床表现主要为认知障碍、脑病、高血氨脑病、肌阵挛、共济失调、震颤、痴呆、梦游、偏瘫、感觉异常、感觉障碍和视神经突变。用药1 d内出现神经系统ADR的患者3例(5. 77%),用药1 d~1周内的患者5例(9. 62%),用药1周~1个月内的患者23例(44. 23%),用药1~6个月内的患者15例(28. 85%),用药半年以上的患者6例(11. 54%)。按照世界卫生组织ADR分级,Ⅰ级发生率为5. 77%,Ⅱ级为21. 15%,Ⅲ级为73. 08%。经减量、停药、对症处理后92. 31%患者临床转归良好(治愈38例,好转10例),无神经系统ADR相关死亡病例。结论临床使用托吡酯需密切监测神经系统ADR,症状出现后及时减量、停药,以确保用药安全、有效。