淋巴管肌瘤病:从分子研究到靶向治疗

来源 :国际药学研究杂志 | 被引量 : 0次 | 上传用户：realno158

【摘要】

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淋巴管肌瘤病(LAM)是一种罕见的肺部疾病,分为散发性LAM(s LAM)和结节性硬化症相关LAM(TSC-LAM)两种,主要见于育龄女性,以肺部囊性病变和血管肌脂瘤或淋巴管肌瘤等腹部肿瘤为

【作者】

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田欣伦王俊徐凯峰

【机构】

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中国医学科学院北京协和医学院

【出处】

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国际药学研究杂志

【发表日期】

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2017年02期

【关键词】

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淋巴管肌瘤病结节性硬化症哺乳动物西罗莫司(雷帕霉素)靶蛋白西罗莫司依维莫司

【基金项目】

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国家重点研发计划精准医学研究重点专项“罕见病临床队列研究”资助项目(2016YFC0901500);首都市民健康项目培育——七种可治性罕见病诊治规范的评价研究(Z151100003915126)

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淋巴管肌瘤病(LAM)是一种罕见的肺部疾病,分为散发性LAM(s LAM)和结节性硬化症相关LAM(TSC-LAM)两种,主要见于育龄女性,以肺部囊性病变和血管肌脂瘤或淋巴管肌瘤等腹部肿瘤为主要表现。其发病机制为LAM细胞发生TSC基因突变,导致哺乳动物西罗莫司(雷帕霉素)靶蛋白激酶(m TOR)异常活化,从而致病。m TOR通路在LAM发病中的重要作用推动了m TOR抑制剂(如西罗莫司等)在其治疗中的应用。本文简述了LAM的发病机制,并综述了m TOR抑制剂在LAM治疗中的临床研究进展。

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