【摘 要】
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目的:回顾性评价不同治疗方法对儿童急性早幼粒细胞性白血病(APL)异常融合基因的临床意义,并评估疗效。方法:我院确诊初发APL患儿30例,男16例,女14例。根据不同时间采用不同
【机 构】
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上海市儿童医院,上海交通大学附属儿童医院血液科,
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目的:回顾性评价不同治疗方法对儿童急性早幼粒细胞性白血病(APL)异常融合基因的临床意义,并评估疗效。方法:我院确诊初发APL患儿30例,男16例,女14例。根据不同时间采用不同治疗方案分成A、B两组。A组(1990—2000年):16例患儿以ATRA加化疗方案为主方案治疗。B组(2001—2010年):14例患儿以ATRA加As2O3加化疗为主方案治疗。治疗前PML/RARa融合基因阳性23例,其中A组12例,B组11例。染色体t(15;17)17例,其中A组10例,B组7例。根据临床表现、实验室检查与动态分子生物学分析,评价疗效。结果:A、B两组患儿诱导后均完全缓解。A组平均缓解时间(32.3±7.2)d,B组(25.9±8.3)d(P<0.05);A组PML/RARa融合基因平均第1次转阴时间(13.6±10.6)个月,B组(3.2±1.7)个月(P<0.01)。A组PML/RARa融合基因复转阳5/12例(41.7%),B组未见复转阳病例(P=0.037)。A组11/16例(68.8%)无病生存,5/16例(31.2%)死亡,B组所有14例患儿无病生存至今(P=0.045)。A组7/16例(43.8%)复发,复发中位时间27(4.5～51.0)个月;B组复发1/14例(7.1%)(P=0.039)。两组患儿心肝肾功能损害及维甲酸不良反应比较差异无统计学意义,B组患儿骨髓抑制发生率明显少于A组(P<0.01)。结论ATRA联合As2O3治疗组缩短临床缓解时间及PML/RARa融合基因首次转阴时间,持续下调融合基因,同时减少化疗相关死亡、降低复发率。ATRA和AS2O3为主方案治疗APL安全、有效,适用于儿童。
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