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目的 探讨重组人生长激素(rhGH)治疗小儿生长激素缺乏症(GHD)的疗效及相关影响因素.方法 选择确诊并收治的50例GHD患儿,对患者使用重组人生长激素治疗,探讨治疗效果并观察患者身高(Ht)、体重(Wt)、生长速率(GV)、身高标准差积分(HtSDS)、体重指数(BMI)进行检测和记录,同时统计0～3个月、3～6个月GV、Ht、HtSDS的平均值(ΔGV、ΔHt、ΔHtSDS).观察治疗前、治疗后3个月、6个月血清学指标[胰岛素样生长因子(IGF-1)、骨碱性磷酸酶(BAP)、C型钠尿肽前体氨基末端肽(NT-proCNP)、骨钙蛋白(OC)、尿酸、空腹血糖(FBG)、血清游离三碘甲状腺原氨酸(FT3)、游离甲状腺素(FT4)、促甲状腺激素(TSH)]对治疗的影响以及相关影响因素.结果 GHD患者治疗后6个月GV、Ht、HtSDS较治疗后3个月、治疗前要明显较高(P<0.05);治疗后3个月GV、Ht、HtSDS较治疗前要明显较高(P<0.05);GHD患者治疗后,其0～3个月的ΔGV、ΔHt、ΔHtSDS明显高于治疗后3～6个月(P<0.05);GHD患者治疗后6个月IGF-1、OC、BAP、尿酸以及NT-proCNP较治疗后3个月、治疗前要明显较高(P<0.05);治疗后3个月IGF-1、OC、BAP、尿酸以及NT-proCNP较治疗前明显长高(P<0.05);治疗后3、6个月血清FT4较治疗前明显降低,且FT3/FT4较治疗前明显升高(P<0.05);治疗后GV3、ΔHt 0～3、ΔHtSDS 0～3及治疗前FT4,与GHD患者GV6呈正相关(P<0.5);而与ΔIGF-10～3及GH峰值呈负相关(P<0.05);治疗后GV3、ΔHt 0～3、ΔHtSDS 0～3与GHD患者ΔHtSDS 0～6呈正相关(P<0.5),而与治疗前CA、BA、WT、Ht、BMI及IGF-1呈负相关(P<0.05);GHD患者GV6影响因素为GV3、ΔIGF-10～3;GHD患者ΔHtSDS 0～6影响因素为治疗前CA、ΔHtSDS 0～3.结论 使用重组人生长激素治疗GHD患儿,所获效果明显,检测患者IGF-1等血清学指标可以有效掌握患者治疗情况,对其疗效造成影响的因素包括GV3、ΔIGF-10～3、治疗前CA、以及ΔHtSDS 0～3.