目的评价干扰素-α(IFN-α)对慢性骨髓增殖性肿瘤(MPN)患者的临床疗效。方法回顾性分析110例进展期MPN病例,其中包括76例JAK2V617F突变阳性或阴性原发性血小板增多症(ET)患者,34例JAK2V617F突变阳性真性红细胞增多症(PV)患者,分别接受IFN-α及羟基脲(HU)治疗半年以上,分析其临床数据,评价疗效和不良反应,并进行随访。结果 JAK2V617F(+)的ET及PV患者,IFN及HU治疗组间总缓解率差异无统计学意义(89.5%vs.85.7%;87.5%vs.83.3%,P>0.05),但IFN治疗组5年无疾病进展生存率显著高于HU治疗组(84.2%vs.52.4%;87.5%vs.50.0%,P<0.05)。JAK2V617F(-)的ET患者,IFN和HU治疗组间总缓解率(82.4%vs.78.9%)及5年无疾病进展生存率(58.8%vs.57.9%)间差异均无统计学意义(P>0.05)。IFN治疗组患者治疗过程中血栓事件、脾肿大、骨髓纤维化发生率均较HU治疗组低,且HU治疗组血液学(1~2级)不良反应较IFN组更多见,差异有统计学意义(P<0.05)。结论 JAK2V617F突变阳性的ET和PV患者使用干扰素治疗可获得较好的无疾病进展生存,且对JAK2V617F阳性PV患者摆脱静脉放血治疗效果理想。