目的比较来氟米特(LEF)与环磷酰胺(CTX)静滴治疗重症儿童IgA肾病的临床疗效。方法41例重症儿童IgA肾病患者分别采用激素联合LEF治疗(LEF组,n=21),或采用激素联合CTX静注治疗(CTX组n=20)。LEF剂量1mg/kg最大不超过40mg,连用3d后以0.5mg/kg,最大不超过20mg维持诱导疗程均≥6个月;CTX剂量为8～12mg/kg,每两周连用2d静脉滴注,总量≤150mg/kg。两组患者基础病情无差异,随访时间≥12个月,疗效指标包括临床缓解率、24h尿蛋白定量和血脂变化。观察两组的临床疗效和副作用。结果①临床缓解率:治疗12个月时,LEF组临床总有效率高于CTX组,分别为90.4%和60.0%(P<0.05);②LEF组24h尿蛋白明显低于CTX组(0.6±0.3和1.4±0.8,P<0.05);③LEF组血脂明显降低(P<0.05),而CTX组无变化;④LEF组副作用的发生率明显低于CTX组(9.5%和40%,P<0.05)。结论激素联合LEF治疗儿童重症IgA肾病,临床缓解率高于CTX静脉滴注疗法,能更有效降低蛋白尿,改善血脂水平,且副作用发生率低于CTX疗法。