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目的 了解利妥昔单抗治疗异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）后EB病毒（EBV）病的疗效和安全性。方法 回顾性分析2006年6月—2012年3月在北京大学人民医院诊断为allo-HSCT后EBV病并应用利妥昔单抗治疗的26例患者，其中临床诊断EBV病15例，活检确诊（移植后淋巴组织增殖性疾病，PTLD）11例。利妥昔单抗静脉输注375mg/m2，每周1次。采用非霍奇金淋巴瘤（NHL）的疗效标准判定疗效，采用通用的毒性分级标准判定输注过程中的不良反应。结果 共应用利妥昔单抗78例次，中位3（1～6）例次。利妥昔单抗输注过程中无严重不良反应发生。治疗后1、2、3、4、8周的累积完全缓解（CR）率分别为（11.5±6.3）％、（42.2±10.2）％、（64.4±10.0）％、（74.6±9.4）％、（87.3±7.9）％。总有效率84.6％，CR率73.1％；单个器官受累患者的CR率高于多器官受累患者（10/10比9/16，P=0.023），临床诊断的EBV病患者CR率高于PTLD患者（13/15比6/11，P=0.095），但差异无统计学意义。自首剂利妥昔单抗应用后的1年和2年总生存（OS）率分别为（55.7±10.2）％和（39.6±12.4）％。单器官受累患者的存活率高于多器官受累患者（8/10比5/16，P=0.041），临床诊断的患者存活多于PTLD患者（11/15比2/11，P=0.015）。结论 利妥昔单抗治疗EBV病安全有效，建议根据临床诊断在单器官受累时即开始治疗，同时争取尽早获取病理结果。利妥昔单抗的治疗方案需要前瞻性研究提供循证医学的证据来进一步规范。