研究IL-6受体拮抗剂（托珠单抗）对儿童全身型幼年特发性关节炎（sJIA）急性炎症及IL-6下游信号通路、炎症因子的影响，以进一步揭示托珠单抗在sJIA中的作用。
方法2015年12月至2018年12月广州市妇女儿童医疗中心风湿免疫科64例sJIA患儿，31例予托珠单抗+糖皮质激素+甲氨蝶呤（托珠单抗组），33例予安慰剂（维生素C）+糖皮质激素+甲氨蝶呤（疾病对照组），健康对照组20名来自于我院儿保门诊。以用药1年为截点，观察2组用药前后IL-2、IL-4、IL-6、IL-10、TNF-ɑ水平，用药前后PBMCs中p65、RANKL表达，信号转导和转录激活因子3（STAT3）/磷酸化（p）-STAT3/细胞因子信号传导抑制因子3（SOCS3）蛋白表达。组间差异进行方差分析，非正态分布组间比较用K-W检验。
结果托珠单抗组用药后6个月、1年CRP、FER、ESR下降较疾病对照组明显，达到基线水平。用药前，IL-6托珠单抗组（77±46）pg/ml，疾病对照组（82±40）pg/ml均较健康对照组（10±3）pg/ml升高（F=4.683，P=0.001；F=2.581，P=0.03），1年后托珠单抗组IL-6（316±42）pg/ml浓度较疾病对照组（62±40）pg/ml升高（F=11.2，P=0.001）；用药前疾病组中RANKL，p65 mRNA表达高于健康对照组（K-W值=10.03，P<0.01；K-W值=9.42，P<0.01），托珠单抗组1年后NF-κB受体激活蛋白配体（RANKL），p65 mRNA表达水平均低于疾病对照组（K-W值=9.964，P<0.01；K-W值=10.75，P<0.01）；用药前疾病组中p-STAT3/STAT3/SOCS3表达高于健康对照组，而托珠单抗组STAT3/p-STAT3表达较疾病对照组明显降低（K-W值=12.54，P<0.01；K-W值=10.52，P<0.01），而疾病对照组STAT3表达则较用药前无明显变化。
结论托珠单抗能有效缓解活动期sJIA的症状，大幅度降低炎症指标，可下调STAT3/p-STAT3蛋白表达，减少下游核因子p65、RANKL mRNA的转录，从而影响滑膜细胞的增殖，减轻骨质破坏，而对IL-6分泌无明显作用。