目的:研究高三尖杉酯碱(homoharringtonine,HHT)联合尼洛替尼(nilotinib)治疗M2b型急性髓系白血病(AML-M2b)的效果。方法:应用细胞计数试剂盒(CCK-8)检测药物对AML-M2b细胞株Kasumi-1的杀伤作用。蛋白质印迹检测干细胞因子受体(C-KIT)和凋亡相关蛋白的表达。通过Compu Syn软件计算药物联合作用效应。应用携带AML1-ETO融合基因与C-KIT突变的AML-M2b白血病移植小鼠模型,研究HHT和尼洛替尼在体内的作用。通过流式细胞术检测小鼠体内绿色荧光蛋白(GFP)阳性白血病细胞的增殖情况。应用Graphpad prism软件统计小鼠生存期。结果:HHT和尼洛替尼对Kasumi-1细胞株作用敏感并呈剂量依赖性(分别为r=0.933,P=0.007和r=0.897,P=0.03),两药联用时具有协同作用(协同系数<0.9)。在体内,与HHT或尼洛替尼单药组相比,HHT联合尼洛替尼可显著抑制小鼠白血病细胞的增殖,协同延长白血病小鼠生存时间(P=0.001 4和P=0.047 5)。结论:HHT联合应用尼洛替尼可协同杀伤AML-M2b白血病细胞,由此为AML-M2b提供了一种潜在的治疗策略。