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基因治疗是通过相应的载体将目的基因或RNA导入靶细胞,以纠正其特定的遗传性缺陷或者稳定表达某种蛋白或抑制有害基因表达,从而达到治疗目的。与传统医学主要区别是基因治疗立足于基因水平上治疗疾病的方法。目前,大部分基因治疗相关药物的研究还处在实验阶段,只有一少部分药物用于临床。基因治疗作为一种新型治疗手段,已经引起各国研究者的重视。