目的:评价甲磺酸阿帕替尼(简称阿帕替尼)联合经导管动脉化疗栓塞(TACE)治疗进展期肝细胞肝癌(HCC)的安全性与疗效。方法:无手术指征的HCC患者进入此项前瞻性单中心Ⅱ期临床试验,患者口服阿帕替尼500 mg,每日1次;同时联合TACE治疗;进而评价阿帕替尼+TACE联合治疗的安全性与疗效。结果:成功完成联合治疗的患者共有30例。平均年龄:66岁;肝功能Child-Pugh A级患者:80.6%;ECOG(Eastern Cooperative Oncology Group,美国东部肿瘤协作组)体力评分0级:51.6%,1级:48.4%;肿瘤平均直径:6.5 cm。所有患者共进行60轮次联合治疗。每位患者平均2轮次治疗(1次~5次)。在第一轮次治疗中常见的毒性反应为乏力(97.5%)、血压升高(75.2%)、总胆红素升高(65.3%)和皮肤反应(39.6%)。虽然有患者经历有一个3~4级的药物毒性反应,但大多数的毒性反应是轻微的(1~2级毒性反应85%,3~4级毒性反应15%)。在第二轮次治疗中药物毒性反应减轻。在整个临床试验中,患者因阿帕替尼药物毒性反应有21例次药物治疗中断,18例次药物减量。阿帕替尼+TACE联合治疗的疾病控制率为87.5%(根据实体肿瘤疗效评价标准),客观缓解率为10%。结论:阿帕替尼联合TACE对无手术指征的HCC患者的联合治疗是安全有效的,对阿帕替尼的药物毒性反应可以通过调整药物剂量来控制。初步的临床研究结果令人满意。