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目的:评价重组人血小板生成素(recombinant human thrombopoietin,rhTPO)治疗原发性免疫性血小板减少症(primary immune thrombocytopenia,ITP)和肿瘤化疗后血小板减少症(chemotherapy-induced thrombocytopenia,CIT)的有效性、安全性和经济性.方法:系统检索中英文数据库和卫生技术评估(HTA)相关网站及数据库.根据纳入和排除标准筛选文章,提取数据,评价文献质量并分析.结果:最终纳入7篇系统评价和5篇经济学研究.对于治疗CIT,与重组人白细胞介素-11 (recombinant human interleukin 11,rhIL-11)和安慰剂对比,rhTPO可显著提高化疗后血小板恢复的最高值、化疗后血小板恢复至≥75×109 ·L-1的时间等指标.对于治疗ITP,联用方案与单用激素相比,能显著提高ITP患者的血小板恢复的显效率和有效率等指标.rhTPO与rhIL-11相比,在CIT治疗中更具成本效果优势.结论:与激素单用相比,rhTPO与激素联用治疗ITP具有良好的有效性和安全性;与安慰剂和rhIL-11相比,rhTPO治疗CIT具有良好的有效性和安全性.与rhIL-11及激素单药相比,rhTPO与激素联用具有一定的经济性,但相关研究证据仍相对较少,应开展更多高质量的研究.