目的:评价三氧化二砷(ATO)联合免疫抑制剂环孢霉素A(CsA)治疗再生障碍性贫血(AA)的临床疗效,从细胞分化角度分析原因。方法:54例AA患者分为试验组和对照组,每组27例。试验组接受ATO联合CsA治疗,对照组接受CsA治疗,患者同时常规口服司坦唑醇片,比较2组患者的临床疗效。获取治疗前患者骨髓,分离骨髓间充质干细胞(MSC),实验组加入0.001 mmol/L的ATO和2.5 mmol/L CsA,对照组加入2.5 mmol/L CsA,观察2组MSC成脂与成骨分化的情况。结果:试验组22例完全缓解,5例为部分缓解,有效率为100.0%。对照组5例完全缓解,6例为部分缓解,有效率为40.7%。2组治疗效果比较差异有统计学意义(P<0.05)。细胞形态学观察发现实验组骨髓MSC促进成骨细胞分化及抑制成脂细胞分化的作用强。结论:ATO联合CsA通过调控AA患者骨髓MSC成脂与成骨分化,可以较好地治疗AA。