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由Cas9核酸酶和单向导RNA(sgRNA)组成的CRISPR/Cas9系统,可对sgRNA靶向的DNA序列进行缺失、插入和点突变等基因重编程操作,是新兴的基因编辑技术。此外,CRISPR/dCas9(Cas9核酸酶活性丧失的突变体),仍保留sgRNA靶向结合DNA的能力,dCas9蛋白融合转录激活物(CRISPRa)后可激活目标基因表达,也可通过融合转录阻遏物(CRISPRi)抑制目标基因表达。CRISPR/Cas9系统的高效输送是限制其临床广泛应用的主要问题之一。病毒载体被广泛用于递送CRISPR/C