【摘 要】
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目前,孤儿药的研发受到越来越多的关注。全球范围内获得指定或批准上市的孤儿药数量不断增多,但在鼓励孤儿药研发和生产的同时,更应系统考虑罕见病患者的用药可及性。本研究
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目前,孤儿药的研发受到越来越多的关注。全球范围内获得指定或批准上市的孤儿药数量不断增多,但在鼓励孤儿药研发和生产的同时,更应系统考虑罕见病患者的用药可及性。本研究意在探究影响孤儿药可及性的关键因素,为我国罕见病及孤儿药的发展提供参考。通过分析国外孤儿药现状,探究影响孤儿药可及性的因素,综合分析了他国经验以为我国孤儿药研发提供建议。结果显示,国外相关立法及政策制定极大促进了孤儿药的研发与生产,但为了真正提高罕见病患者的用药可及性,成本控制也是关键。我国应加快建立孤儿药政策,并从多方面着手进行成本控制,以加快促进药物的研发,提高用药可及性,缓解用药压力。
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