有关自身免疫性疾病的治疗始终是该领域关注的焦点与难点.迄今对该类疾病的病因认识不清,对其发病机制研究不透,因此目前有关自身免疫性疾病的治疗策略主要是以缓解症状为主,诸如抗炎止痛、免疫调节以及中成药等.然而在自身免疫性疾病发病过程中所发生的炎症是具有多重作用的,单纯的抗炎以及使用非特异性免疫抑制剂常会导致各种严重毒副作用的发生,如近年来临床上已使用的肿瘤坏死因子(TNF)及白介素受体拮抗剂常常导致患者感染率明显增高,特别是结核的感染尤为突出,而这能否会使恶性肿瘤的发生率显著增加尚待更长期的研究观察.由此可见,这类直接针对炎性细胞因子的新一代疗法正面临着极大挑战.为此临床上亟需一种更安全、特异、长期有效的治疗措施.随着近20年来基因治疗研究的不断深入,尤其是通过对几种自身免疫性疾病的探讨,认为基因治疗作为一种新型的治疗策略,有可能为自身免疫性疾病的治疗带来新的前景.目前国际上已有许多研究小组在各种自身免疫性疾病,诸如1型糖尿病、类风湿性关节炎(RA)以及多发性硬化症(MS)等的动物模型中进行各种基因治疗方法的尝试,同时亦有用于临床Ⅰ～Ⅱ期试验的报道,所取得的研究成果还是令人振奋的。