儿童原发性膜性肾病发病率低,近几年报道有上升趋势,而目前国内外尚无统一的治疗方案,且患儿预后差异大。药师分析1例原发性膜性肾病患儿的治疗过程,以期为临床治疗提供参考。该患儿使用标准剂量泼尼松诱导缓解治疗7周后,24h-尿蛋白未转阴,肾活检示为膜性肾病,联合使用他克莫司和地尔硫卓,并根据治疗药物监测和CYP3A5基因型调整给药剂量。6个月后24h-尿蛋白未稳定转阴,先后加用霉酚酸酯及换用环磷酰胺冲击治疗后,心电图异常,且疗效仍不佳,暂停环磷酰胺治疗并重复肾活检,病理结果示无明显改变,考虑他克莫司治疗有效,再次口服他克莫司治疗。药师分析他克莫司血药浓度剂量比值和24h-尿蛋白变化趋势,发现他克莫司浓度剂量比值较高时,24h-尿蛋白较浓度剂量比值低时改善明显,对两者作相关性分析示r为-0.632,P值为0.015,具有统计学意义。最终治疗考虑调整他克莫司剂量,以期达到较高血药浓度。在临床上结合相关基因检测,药物相互作用和治疗药物监测等,可以提高药物治疗的有效性,安全性和经济性。