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目的:总结骨髓间充质干细胞的特征和再生障碍性贫血的发病机制及再生障碍性贫血患者骨髓内间充质干细胞的特点,探讨输注骨髓间充质干细胞对再生障碍性贫血治疗的可行性及安全性,为再生障碍性贫血的临床治疗提供一种新的方法。方法:应用CNKI中文数据库、中国生物医学文献数据库、PubMED和Highwire Press外文全文数据库进行文献的检索,据检索结果总结骨髓间充质干细胞特点,对临床骨髓间充质干细胞输注治疗再生障碍性贫血的疗效和安全性进行初步观察。结果:1骨髓间充质干细胞(bone marrow mesenchymal stem cells, BMSC)是骨髓内除了造血干细胞之外的另一重要成分,易于分离、培养、扩增和纯化,多代培养后仍具有干细胞的特性;体外培养时BMSC可以分泌多种细胞因子和生长因子,具有长期造血支持功能,不仅直接参与生成造血微环境支持造血,在适宜的条件下还可发育、分化为具有支持造血功能的多种骨髓基质细胞;2 BMSC具有高度自我更新能力和多向分化潜能,除了可以在组织工程中作为重要的替代细胞外,在造血重建、移植免疫和基因治疗等方面也展现出较好的应用前景;3 BMSC对造血微环境(Hematopoietic microenvironment, HME)的损伤有修复作用,从而促进移植后造血功能和免疫功能的重建;4 BMSC的低免疫原性和较低的抗原提呈能力为BMSC广泛应用于干细胞的移植提供了分子基础;5再生障碍性贫血(aplastic anemia, AA)发病原因极为复杂,目前认为与造血干细胞内在增殖缺陷、造血微环境功能缺陷及机体免疫功能紊乱相关。已有研究表明再生障碍性贫血患者BMSC的体外造血支持作用和免疫抑制能力显著降低。目前已有较成熟的体外分离、培养、增殖BMSC的方法,研究发现输注BMSC可以恢复骨髓造血微环境,BMSC还在调节移植免疫方面发挥重要作用。6观察11例临床输注BMSC治疗再生障碍性贫血患者的疗效及安全性。观察11例患者输注BMSC治疗前后血常规白细胞、血红蛋白、血小板计数有所增加,差异具有统计学意义(P<0.05);治疗前后患者血清IFN-γ水平明显减低、CD4/CD8比值上升、调节性T细胞(Treg细胞)比例上升以及治疗前后患者输血间隔天数延长,差异具有统计学意义(P<0.05);同时观察治疗前后患者心功能指标(左室射血分数EF)、肝功能指标(谷丙转氨酶及总胆红素)、肾功能指标(尿素氮及肌酐)以及感染次数的变化,结果提示差异无统计学意义(P>0.05)。提示BMSC输注治疗再生障碍性贫血临床有效且安全,因此输注BMSC用于再障的治疗具有较好的前景。结论:输注BMSC用于再生障碍性贫血的治疗具有较好的疗效和安全性,为临床治疗再生障碍性贫血提供一种新的方法。