基于肠道靶点药-靶结合动力学的靶点占有率模型研究

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目的:胰脂肪酶(EC 3.1.1.3)和α-葡萄糖苷酶(E.3.2.1.20)均为肠道靶向酶,前者在十二指肠中消化脂肪,后者位于小肠刷状缘绒毛膜上皮细胞,两者均为目前广泛研究的药物靶点。现有研究表明许多化合物在体外筛选中具有良好的胰脂肪酶或α-葡萄糖苷酶抑制活性(高亲和力),但在体内的抑制活性却不理想,究其原因有限的体内靶标占有率(TO)是其中一个很主要的影响因素。而二元药物-靶标复合物的结合和解离速率常数是影响TO的关键因素,因此,化合物-靶标相互作用的结合动力学(BK)属性已成为评估潜在药效活性的关键参数。同时,靶标BK速率常数与体内TO建立联系时,还需要考虑靶标附近游离化合物的浓度。故本研究将以胰脂肪酶和α-葡萄糖苷酶为研究靶标,以直接作用于这两个靶标的上市化药和具有明确抑制作用的几个中药化合物为工具药,通过体外生物化学技术获得BK参数,采用肠腔药代动力学(IPK)模型获得胰脂肪酶靶点附近游离药物浓度,采用不搅动水层药代动力学(TPK)模型获得α-葡萄糖苷酶靶标附近的游离药物浓度。最后将各个工具药的BK和IPK/TPK结合,开发一种新颖的靶点占有率模拟模型,以量化靶标占有随时间的动态变化。方法:建立胰脂肪酶和α-葡萄糖苷酶体外酶促反应体系;采用体外酶促反应体系测定胰脂肪酶和α-葡萄糖苷酶各抑制剂的半抑制浓度(IC50);通过Lineweaver-Burk作图法进行抑制动力学研究;通过反应进度曲线测定求解表观速率常数(kobs);通过绘制kobs与各抑制剂浓度[I]关系图进行抑制剂结合类型的判定;通过酶活恢复法或绘制酶浓度[E]与[I]关系图进行各抑制剂化合物的可逆性研究;采用快速稀释法或表面等离子共振(SPR)技术测定药物-酶解离速率常数(koff);采用非线性拟合求解其他关键结合动力学参数;分别应用IPK模型和TPK模型计算肠道中和不搅动水层附近不同时间药物浓度;构建体内靶点占有率模型,并计算体内不同时间的靶点占有率。结果:(1)胰脂肪酶和α-葡萄糖苷酶药-靶结合亲和力研究测得胰脂肪酶抑制剂奥利司他的IC50为19.1 nM,新利司他的IC50为76.0 nM;α-葡萄糖苷酶抑制剂阿卡波糖的IC50为0.008 × 10-3 μM,米格列醇的IC50为0.720×102 μM,脱氧野尻霉素的IC50为0.731μM,EGCG 的 IC50 为 0.405 μM,GCG 的 IC50为 0.243 μM,ECG 的 IC50为 1.454 μM;阿卡波糖、米格列醇、脱氧野尻霉素为竞争性抑制,EGCG、GCG、ECG为混合型抑制,且通过排他性研究得EGCG、GCG、ECG可能在α-葡萄糖苷酶靶标上具有一个共同的结合位点;(2)反应进度曲线结果显示奥利司他、新利司他与胰脂肪酶呈时间、浓度依赖的缓慢结合反应,且结合反应属于两步结合模式,结合类型为机制B;反应进度曲线结合预温孵试验结果显示阿卡波糖、ECG、EGCG与α-葡萄糖苷酶呈时间、浓度依赖的缓慢结合反应,且结合反应属于两步结合模式,结合类型为机制B,而GCG、米格列醇、脱氧野尻霉素仅具有浓度依赖而无时间依赖,故均不属于缓慢结合反应类型;(3)可逆性研究结果显示奥利司他和新利司他为胰脂肪酶的不可逆抑制或解离速度极慢的可逆结合抑制剂;阿卡波糖、米格列醇、脱氧野尻霉素、EGCG、GCG和ECG为α-葡萄糖苷酶的可逆抑制剂;快速稀释法测得奥利司他和新利司他的结合速率常数(kon)分别为 76.5 × 104 和 1.7 × 104 M-1S-1,koff分别为 0.3 × 10-6 和 8.4 × 10-6 S-1;SPR测得阿卡波糖、米格列醇、脱氧野尻霉素、EGCG、GCG和ECG的kon依次为12.91 × 104、81.13 × 10、49.90 × 103、56.67 × 102、35.80 × 102和 62.51 × 102 M-1S-1,其 koff依次为 0.32× 10-2、1.02 × 10-2、2.51 × 10-2、0.38 × 10-2、0.62 × 10-2 和 0.73 × 10-2 S-1;(4)奥利司他和新利司他与胰脂肪酶的靶点占有率达到90%以上的时间分别为0.08 h和0.72 h,预测的最大靶点占有率分别为99.8%和93.0%,奥利司他对胰脂肪酶的靶点占有率在24 h大于90%,新利司他对胰脂肪酶的靶点占有率在21 h时大于60%;在大鼠的四个不同肠段中,ECG的最大α-葡萄糖苷酶占有率百分比从48.9%显着变化到95.3%,占有率超过70%的时间跨度为0到0.64 h;而EGCG的最大α-葡萄糖苷酶占有率则从96.0%显着变化到99.8%,占有率超过70%的时间跨度时间跨度为1.5到8.9 h。结论及意义:本研究在传统基于结合亲和力评估胰脂肪酶和α-葡萄糖苷酶抑制活性的基础上,通过将工具药的BK和IPK/TPK相结合,量化了靶点占有率随时间的动态变化,开发了一种新的靶点占有率计算模型。研究结果为评估化合物对胰脂肪酶和α-葡萄糖苷酶的体内抑制活性提供了一种新颖可行的方法。
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