【摘 要】
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目的:总结并评估重庆医科大学附属儿童医院血液肿瘤中心使用CCCG-ALL-2015方案治疗T-ALL患者的疗效和预后,为后续T-ALL诊疗方案的改进和指导临床提供依据。方法:收集从2015年1月至2019年12月在我中心诊断并纳入CCCG-ALL-2015方案治疗的T-ALL患者的临床资料,随访治疗反应及治疗效果并进行统计学分析。通过流式细胞术测定治疗第19天、第46天MRD;以特殊的免疫表型定义
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目的:总结并评估重庆医科大学附属儿童医院血液肿瘤中心使用CCCG-ALL-2015方案治疗T-ALL患者的疗效和预后,为后续T-ALL诊疗方案的改进和指导临床提供依据。方法:收集从2015年1月至2019年12月在我中心诊断并纳入CCCG-ALL-2015方案治疗的T-ALL患者的临床资料,随访治疗反应及治疗效果并进行统计学分析。通过流式细胞术测定治疗第19天、第46天MRD;以特殊的免疫表型定义ETP-ALL。采用卡方检验比较分类变量;使用Kaplan-Meier法进行生存分析,并以对数秩检验进行单因素分析;使用Cox比例风险模型进行多因素分析。结果:本研究共纳入96例患者进行分析。诊断时患者中位年龄为8.8岁（1-15.2岁）;男性患者有73例（76%）,女性23例（24%）,男:女为3.2:1;中位外周血白细胞计数为56.15x10~9/L（0.97-648.94x10~9/L）,白细胞≥100x10~9/L的患者有38例（40%）。2例（3%）患者存在睾丸浸润;5例（5%）患者有中枢神经系统白血病。78例患者有完整免疫组学数据可进行分析,其中12例（15%）可诊断为ETP-ALL。94例患者在诊断时进行了核型分析,7例无分裂象,9例有染色体数目异常,14例有染色体结构异常,余64例无染色体核型异常。融合基因检测发现24例（25%）患者SIL/TAL1融合基因阳性。62例（65%）患者在诱导治疗第46天达到完全缓解;11例（11%）部分缓解;23例（24%）诱导治疗失败。中位随访时间32月（1月-74月）。患者五年EFS率为63.9±5.2%,5年OS率为67.8±5.9%,5年CIR为24.1%。有20例患者复发,其中11例为骨髓复发;6例为中枢复发;1例为骨髓+中枢复发;2例为其他部位复发,中位复发时间为诊断后10个月。26例患者死亡,其中15例为复发后死亡;3例因失血性休克死亡;3例为造血干细胞移植后死亡;4例因原发病进展死亡;1例因严重感染死亡,中位死亡时间为诊断后10.5个月（1月-52月）。单因素生存分析发现存在染色体异常的患者预后较染色体正常患者差（5年EFS率分别为47.4±11.5%;69.9±6%,p=0.042）。诱导治疗后期（第46天）MRD≥1%为预后不良的独立危险因素（第46天MRD≥1%与<1%患者5年EFS率分别为70.6±5.5%,40.0±15.5%,p=0.007;5年OS率分别为75.9±6.2%,46.7±16.6%,p=0.023）。ETP-ALL患者早期治疗反应差,但远期预后与非ETP-ALL患者无显著差异。结论:CCCG-ALL-2015方案治疗T-ALL患者效果较好,其预后与国内其他中心报道相似,但与发达国家存在一定差距。5年CIR较其他研究结果稍高,复发患者预后明显差于欧美发达国家水平。患者因原发病进展或治疗相关死亡率亦高于其他研究报道。未来我们应该考虑加用奈拉滨治疗T-ALL患者;鼓励复发患者积极化疗;在复发患者化疗方案中尝试加用奈拉滨、硼替佐米等,以进一步行造血干细胞移植治疗。进一步做好患者管理,以减少感染及出血死亡。CNS2检出率低,应改善脑脊液检测方法,以更好的评价CNS状态对患者预后的影响。第46天MRD≥1%为预后不良的指标,应加强此组患者的化疗方案或变更治疗方式;本研究未能找出与非常好的预后相关的MRD测值及时间点,考虑与MRD测量时间较早有关,应延长MRD测量时间进行进一步研究。ETP-ALL亚型确定为早期治疗反应不佳的T-ALL亚型,可加强或改善早期治疗方案。其他危险因素,如中枢神经系统白血病、对糖皮质激素的早期治疗反应、染色体异常及分子生物学预后指标等对T-ALL预后的影响尚需进一步研究。
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