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目的:系统性轻链型淀粉样变性(systemic immunoglobulin light chain amyloidosis,AL)是临床上最常见,也是预后最差的一种淀粉样变性。化疗和自体干细胞移植是该病的主要治疗手段,国外小样本研究表明沙利度胺联合地塞米松(thalidomide combined dexamethasone,TD)化疗方案对复发和难治性AL患者有一定的疗效,但国内外尚缺乏TD方案对初治AL患者的疗效和毒副反应的报道。本研究旨在通过回顾性分析AL患者的临床和预后资料,探讨TD方案对初治AL的疗效和安全性。方法:回顾性分析2009年4月至2014年12月在南京总医院确诊并采用TD方案作为初治方案的63例AL型淀粉样变性患者的临床及随访资料。所有患者均采用TD方案治疗4个疗程及以上,沙利度胺起始治疗剂量为50mg/晚,1周后未见不良反应则加量至100mg/晚,以此类推,最高剂量为200mg/晚,地塞米松起始治疗剂量为40mg/周,28天为1个治疗周期。应用Kaplan-Meier法计算患者生存时间,组间对比采用log-rank检验,利用COX风险比例模型分析预后危险因素。结果:本研究共纳入患者63例,男女比例为1.52:1,中位年龄为57岁,中位治疗周期为19个(4-78个)。38例患者(60.3%)心脏受累,38例患者(60.3%)两个或以上的器官受累。37例患者取得血液学缓解,总体血液学缓解率为58.7%,中位到达缓解的时间为4个月,其中18例患者(28.5%)达到完全缓解(complete response,CR),中位到达缓解的时间为3个月,10例患者(15.9%)达到非常好的部分缓解(very good partial response,VGPR),中位到达缓解的时间为5.5个月,9例患者(14.2%)达到部分缓解(partial response,PR),中位到达缓解的时间为5个月。23例患者(36.5%)获得器官缓解,肾脏缓解和心脏缓解分别为23例(36.5%)和10例(15.9%),中位到达缓解的时间分别为8.5和18.8个月。有3例患者病情复发,中位复发时间为7个月(3-19个月)。患者的中位随访时间为28个月,2年生存率为78.5%,K-M曲线估计的中位生存时间尚未达到。达到血液学缓解的患者相比未达到血液学缓解的患者预后更好(3年生存率87.5%vs.36.3%,P<0.01),心脏受累的患者相比无心脏受累的患者预后更差(3年生存率52.4%vs.87%,P<0.05)。常见不良反应包括外周神经病变(23.8%)、胃肠道反应(17.5%)、乏力(11/1%)、皮疹(6.3%)等。9例患者因不良反应和治疗无效停药,12例患者沙利度胺减量,22例患者地塞米松减量。结论:TD方案对初治的AL型淀粉样变性患者有一定的疗效,并具有较好的耐受性,可以作为不适合行大剂量马法兰联合自体外周血干细胞移植(high-dose melphalan/autologous peripheral blood stem cell transplantation,HDM/ASCT)及硼替佐米联合地塞米松(bortezomib combined dexamethasone,BD)方案化疗患者的备选方案,其长期疗效有待进一步观察。