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目的:目前治疗小阴茎的时机及药物选择尚存在诸多争议,且疗效不佳。本研究采用临床常用的HCG和外用睾酮霜分别治疗临床确诊的小阴茎,观察其临床疗效,并对其对性激素水平的影响进行检测,以探寻临床治疗小阴茎的有效办法。方法:作者等在门诊接诊的小儿泌尿外科病人中,选择以阴茎短小为主诉,并排除合并隐睾、隐匿性阴茎、埋藏阴茎、蹼状阴茎、尿道下裂、尿道上裂及两性畸形等有外阴畸形者,再经阴茎大小测定,对达到小阴茎诊断标准[1] [2]者列如研究范围。按就诊先后顺序随机分为HCG治疗组(HCG组)和外用睾酮治疗组(T组)。HCG组使用HCG 1000IU,im,每周2次,共6周;T组局部涂抹睾酮霜,每天2次,共8周。在用药前和用药后15天分别进行相关检测,其内容包括:①阴茎大小的测定,用游标卡尺在阴茎静息状态下分别测定阴茎长度、阴茎中部直径;②睾丸大小测定,用游标卡尺分别测量睾丸长、宽、厚,并按公式[3]计算其体积;③性激素水平的测定,用放射免疫法分别检测血中T、LH、FSH水平。并同时检测染色体以及对疑有垂体病变的低促性腺激素性腺功能低下者进行脑垂体MRI平扫。结果:从2008年4月到2009年3月,作者等接诊小儿泌尿外科病人共4952人,从中筛查出达到小阴茎诊断标准的患儿31人(6.3‰),31例均生长发育正常,且无隐睾、隐匿性阴茎、埋藏阴茎、尿道下裂及两性畸形等并发症。年龄最小8月,最大14.0岁,平均6.5±0.9岁。其中HCG组16人,T组15人。两组间年龄、身高及体重比较均无显著性差异(P>0.05)。检测结果如下:①阴茎大小:两组间用药前阴茎长度、阴茎中部直径比较无显著差异(P>0.05),但两组内用药前后阴茎长度、阴茎中部直径比较均有显著差异(P<0.05),证实HCG及T均有显著疗效。两组间用药后阴茎长度、阴茎中部直径增加值比较无显著差异(P>0.05),证实两种药物的疗效相近。两组内用药前后阴茎长度与阴茎中部直径均具有相关性(P<0.05),表明药物刺激阴茎长度与阴茎中部直径的增加是同步的。两组内用药前后阴茎长度增加值与年龄没有相关性(P>0.05),表明不同年龄用药均有效。②睾丸体积:两组间用药前睾丸体积比较无显著差异(P>0.05)。两组内用药前后睾丸体积比较均有显著差异(P<0.05),但HCG组睾丸体积增加值明显高于外用雄激素组(P<0.05),证实HCG及T均能刺激睾丸增长,但HCG刺激睾丸增长作用强于外用睾酮霜。两组内用药前后睾丸体积增加值与年龄没有相关性(P>0.05),表明不同年龄用药均有效。31例中伴睾丸发育不良者7例,其中HCG组4例,T组3例,用药后睾丸体积均也有显著性增长(P<0.05),表明HCG及T治疗伴睾丸发育不良的小阴茎均可使睾丸体积增加。③性激素水平:两组间用药前T、LH、FSH水平比较无显著差异(P>0.05),但HCG组中用药前后T水平比较有显著性差异(P<0.05),证实HCG能刺激睾丸间质细胞分泌T。HCG组中用药前后LH、FSH水平比较均无显著差异(P>0.05),T组中用药前后T、LH、FSH水平比较均无显著差异(P>0.05),表明应用HCG及外用睾酮治疗小阴茎对下丘脑—垂体—性腺轴无明显抑制作用。④染色体检测:31例中25例患儿进行了染色体检查,均为46,xy,表明小阴茎患儿多无染色体异常。⑤MRI检查:对疑有垂体病变的低促性腺激素性腺功能低下者12例,其中8例进行脑垂体MRI检查,结果均未见明显异常。表明小阴茎患儿垂体结构异常者并不多见。结论:1.小阴茎临床并非罕见,约占小儿泌尿外科病人的6.3‰,临床以特发性者多见。2. HCG和T治疗小阴茎均有显著疗效,其疗效两药无明显差异。3. HCG及外用睾酮霜对下丘脑—垂体—性腺轴无明显抑制作用。4.疗效与年龄大小无相关性,即婴幼儿期、青春前期及青春期给药均可获得较满意疗效。5. HCG刺激睾丸增长作用强于外用睾酮霜对其作用。