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背景与目的:胃肠道间质瘤(GISTs)是消化道最常见的间叶源性肿瘤,伊马替尼为晚期或转移的GISTs一线药物,随着伊马替尼耐药和不耐受问题的出现,舒尼替尼作为二线替代药物被用于临床。舒尼替尼尚未一线应用于GISTs治疗,本研究对56例2周内出现不可耐受伊马替尼副作用而应用舒尼替尼治疗的GISTs患者临床资料进行回顾性分析对比,以评估舒尼替尼一线用药的临床疗效及安全性。方法:统计2012年1月至2015年1月间我校附属医院收治的GISTs患者病历资料,并全程随访2年,填写调查表。采用Choi标准对入组患者进行客观疗效评价,对生存情况用1年OS、PFS,2年OS、PFS以及中位OS、PFS进行比较,并分别记录各组治疗相关不良事件的发生情况,对所获得的临床资料依材料类别,分别行卡方检验、非参数检验以及Kaplan-Meier法绘制生存曲线等。结果:1.患者的基本状况比较:共统计124例GISTs患者,舒尼替尼组共56例,男性34例,女性22例,中位年龄为57岁,初诊高危组9人,中危组15人,低危组32人,Ⅲ期患者24例,Ⅳ期32例,ECOG体能评分为0分24人,1分26人,2分6人。伊马替尼组共68例,其中男性42例,女性26例,中位年龄为54岁,初诊高危组13人,中危组20人,低危组35人,Ⅲ期患者32例,Ⅳ期患者36例,ECOG体能评分为0分33人,1分22人,2分13人。2.客观疗效分析:用药3个月时评估各组客观疗效,其中舒尼替尼组完全缓解(CR)3例(5.36%),部分缓解(PR)26人(46.43%),疾病稳定(SD)17人(30.36%),疾病进展(PD)10人(17.86%)。伊马替尼组完全缓解(CR)1例(1.47%),部分缓解(PR)31人(45.59%),疾病稳定(SD)22人(32.35%),疾病进展(PD)14人(20.59%)。舒尼替尼组ORR(CR+PR)及DCR(CR+PR+SD)略高于伊马替尼组,但两者无显著性差别,ORR分别为49.15%和47.05%,p=0.600,DCR分别是82.14%和79.41%,p=0.702。3.生存情况比较:舒尼替尼组的1年OS及PFS均略低于伊马替尼组,但两者间无显著性差异。1年OS%分别为80.35%(45/56)及82.35%(56/68),P=0.776。1年PFS%分别为58.93%(33/56)及61.76%(42/68),p=0.748。舒尼替尼组的2年OS及PFS均明显低于伊马替尼组,具有显著性差异。2年OS%分别为44.64%(25/56)及67.65%(46/68),p=0.010。2年PFS%分别为23.21%(13/56)及41.17%(28/68),p=0.010。截止到随访结束,舒尼替尼组中位OS为19.4个月,中位PFS13.9为,伊马替尼组中位OS未达到,中位PFS为20.1个月。4.治疗相关不良事件:舒尼替尼组所有患者(100%)均出现不同级别的治疗相关不良事件(adverse events,AEs)。其中3-4级不良反应发生率47.8%,主要表现为疲劳(10%),其次为高血压(8%),其他为腹泻(5%)、手足综合征(5%)等,此外尚有一些不常见的AEs,如心脏不良事件(1%),甲状腺功能减退(2%)等。伊马替尼组97.3%患者出现不同级别的AEs,其中3-4级不良反应发生率为20.5%,最常出现的是中性粒细胞减少(6.8%),其次为消化道出血(4.1%),其他比较常见的皮疹(2.7%)、肝功能损伤(2.7%)等。5.影响舒尼替尼组的生存因素:临床分期及危险度分级与预后密切相关。(1)Ⅲ期患者1年OS、PFS及2年OS、FPS均高于Ⅳ期患者。1年OS%分别为91.67%(22/24)及71.88%(23/32),p=0.031。1年PFS%分别为70.83%(17/24)及50.00%(16/32),p=0.031。2年OS%分别为62.50%(15/24)及31.25%(10/32),p=0.020。2年PFS%分别为37.50%(9/24)及12.50%(4/32),p=0.029。(2)低危组患者1年OS、PFS均高于高危组及中危组患者。高、中、低危三组患者1年OS%分别为55.56%(5/9)、66.67%(10/15)及93.75%(30/32),高、低危组相较p=0.004,中、低危组相较p=0.015,均具有统计学差异。1年PFS%分别为22.22%(2/9)、40.00%(6/15)及78.13%(25/32),高、低危组相较p=0.002,中、低危组相较p=0.010,均具有统计学差异。低危组患者2年OS、PFS均高于高危组及低危组患者。高、中、低危三组患者2年OS%分别为11.11%(1/9)、26.67%(4/15)及62.50%(20/32),高、低危组相较p=0.006,中、低危组相较p=0.022,均具有统计学差异。2年PFS%分别为0%(0/9)、6.67%(1/15)及34.38%(11/32),高、低危组相较p=0.040,中、低危组相较p=0.028,均具有统计学差异。结论:1.舒尼替尼一线应用于胃肠道间质瘤的客观控制率与伊马替尼相近,2年生存率低于伊马替尼。2.舒尼替尼一线治疗胃肠道间质瘤,Ⅲ期客观控制率高于Ⅳ期,低危组高于中、高危组。3.舒尼替尼一线应用于胃肠道间质瘤不良事件较伊马替尼发生率高,主要表现为疲劳、高血压、腹泻、手足综合征等。