超分子化学是近些年来发展比较迅速的一门化学前沿学科,它主要研究超分子主体分子与其他分子间的识别和自组装。这些主体分子大多具有疏水性空腔能够用于封装小分子物质,超分子主体分子通常包括环糊精、葫芦脲、柱芳烃和杯芳烃等,它们往往被用作药物载体或者基因载体的构筑模块。随着超分子化学学科的进一步发展,这些主体分子将会在生物医药、化学催化和材料化学等领域发挥举足轻重的作用。环糊精作为第一代超分子主体,具有无毒、水溶性好、高生物相容性和易修饰的优点,常常被用作为药物传输系统的构筑模块来改善药物本身存在的一些缺点。基于此,我们设计并且成功制备了生物素-金刚烷胺/甲氨蝶呤-β环糊精复合物用于小分子药物甲氨蝶呤的传送,随后通过X-射线粉末衍射、扫描电镜、热重、相溶解度曲线和2D核磁(ROESY)对制备的主客体复合物进行表征,结果表明,该复合物已被成功制备,并且推测出了该复合物可能的包结模式。血清稳定性试验表明,这种主客体复合物在生物医学领域具有较高的安全性。MTT实验结果表明,生物素-金刚烷胺/甲氨蝶呤-β环糊精复合物的抗癌活性高于甲氨蝶呤-β环糊精键接物和游离的甲氨蝶呤,这是由于生物素受体介导的细胞内吞所导致,这也通过肿瘤细胞靶向实验所验证。总之,这种生物素介导的靶向药物载体能够为肿瘤靶向治疗提供一种新的思路,经过更深入的研究,有望在肿瘤治疗中应用。开环葫芦脲是近十年来发展比较迅速的一类新型超分子主体,除了具有很好的水溶性外,它们的空腔可以柔性调节。这类超分子主体不仅能够应用于药物传输系统而且还可以应用于神经逆转剂的阻滞、化学传感器等领域,具有很广阔的应用空间。为了进一步探索和衍生化开环葫芦脲,本论文另一部分工作设计并且成功制备了几种不对称的开环葫芦脲,由于每种不对称开环葫芦脲在制备过程都会产生多种开环葫芦脲的混合物。因此,对目标开环葫芦脲的分离和纯化是本研究的一个难点。在本论文中我们采用重结晶的方法分离出了目标产物并且对制备的方法和规律进行了归纳和总结。本论文所设计的不对称开环葫芦脲的制备方法简便、快捷,能够广泛用于工业化生产。除此之外,这些不对称开环葫芦脲能够被进一步衍生化,为其在药物载体、基因载体和超分子催化领域的应用提供了更多的可能性。