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目的:联合免疫抑制疗法(Combined immunosuppressive therapy,IST)是无法行骨髓移植的重型再生障碍性贫血(Severe Aplastic Anemia,SAA)患者的主要治疗方法,而兔抗人胸腺细胞球蛋白﹙rabbit Anti-human hymocyte Globulin,r-ATG﹚及猪抗人淋巴细胞球蛋白﹙porcine Anti-human lymphocyte Globulin,p-ALG﹚是目前国内IST中的主要药物。本文比较应用r-ATG与p-ALG治疗儿童SAA的有效性及安全性。方法:采用回顾性分析法,收集苏州儿童医院单中心诊断为SAA、并接受r-ATG或p-ALG为主的IST治疗的患者的临床资料,观察其近期及长期疗效、不良反应等,并根据患者发病的性别、年龄、疾病严重程度、诊断至IST治疗间隔时间进行分层分析。结果:1:SAA应用IST患者共144例,男78例,女66例。其中r-ATG组86例,p-ALG组58例。两组患者在性别、年龄、危险度分组上的差异无统计学意义。两组诊断至接受IST治疗间隔的中位时间分别为19天和18天,差异无统计学意义。2:r-ATG与p-ALG两组在3、6、9、12个月的总有效率分别为59.30%vs46.55%、72.09%vs74.14%、80.23%vs74.14%、80.23%vs75.86%,P值分别为0.196、0.659、0.497、0.663,总有效率差异无统计学意义。3:分别比较两组诊断至接受IST治疗间隔时间小于30天的患者与大于30天患者总有效率,r-ATG组诊治间隔≤30天与>30天的总有效率分别为86.88%vs52.00%,P=0.004;p-ALG组诊治间隔≤30天与>30天的总有效率分别为78.72%vs72.72%,P=0.011;组间比较,诊治间隔相同时两组总有效率差异无统计学意义,说明诊断至IST治疗时间>30天的患者的总有效率低。同样,组内比较性别、年龄、疾病严重程度不同总有效率的差异均无统计学意义。4:两组患者3、6、9、12个月的血常规对比分析,3个月时r-ATG组的白细胞均数为3.41±2.64*10^9/L,p-ALG组白细胞均数为4.22±1.79*10^9/L,两组相比较P=0.032,6个月时r-ATG组的白细胞均数为3.39±1.57*10^9/L,p-ALG组白细胞均数为4.22±2.00*10^9/L,两组相比较P=0.007,差异有统计学意义,提示3、6个月时r-ATG组的白细胞恢复较p-ALG组慢。9、12个月的白细胞总数差异无统计学意义。5:两组的2年总生存率r-ATG组为78.90%,p-ALG组为84.80%,P=0.530,差异无统计学意义。6:治疗1个月内不良反应观察比较,r-ATG组和p-ALG组出现过敏反应分别为43例(50.00%)、19例(32.75%),P=0.041,主要表现均为发热、皮疹、头痛等,说明r-ATG更容易引起SAA患儿出现过敏反应。r-ATG组中有2例因严重过敏反应而停用,其中1例出现过敏性休克,1例因第四天出现脉氧饱和度低而停用末次ATG。p-ALG组中有4例因严重过敏反应而停用,其中3例出现急性溶血,1例死于严重的全身血管性变态反应。两组出现血清病反应分别为53例(61.62%)、36例(61.06%),P=0.958,主要表现为发热、皮疹和关节肿痛等,差异无统计学意义。两组出现感染分别为30例(34.88%)、19例(32.75%),主要表现为肺部感染、真菌感染等,P=0.739,差异无统计学意义。结论:1:r-ATG和p-ALG联合环孢素(Cs A)治疗儿童SAA的总体疗效相当;2:r-ATG治疗前6个月较p-ALG有较强淋巴细胞抑制作用;3:诊断至IST治疗间隔时间>30天的患者疗效不佳;4:r-ATG较p-ALG更容易引起SAA患者出现过敏反应,两者治疗后出现血清病反应及感染的概率相当。总体安全性无明显差别。