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目的:通过临床病例对照研究,评价自体骨髓源性内皮祖细胞移植治疗肝衰竭等终末期肝病的疗效与安全性,为肝衰竭患者寻找一种新的有效治疗方法,降低肝衰竭患者的病死率,提高存活率。方法:2011年8月-2012年12月于我科住院的肝衰竭早期患者,根据入组标准,在患者知情同意的情况下,在常规基础综合治疗(对照组)的基础上,给予EPC治疗(EPC组),每组12例。EPC组,采集患者自体骨髓,于生物治疗中心GMP实验室进行培养、分离、鉴定,获得自体骨髓源性EPCs,通过肝动脉插管将EPCs移植入患者肝内,观察比较两组患者的临床症状、肝功能、凝血功能好转情况及最终预后,有无并发症的发生。同时,应用酶联免疫吸附法(ELISA)检测两组患者血清中肝细胞生长因子(HGF)、转化生长因子β1(TGF-β1)的浓度,进行初步机制探讨。结果:(1)EPC组,患者术后3~7天,凝血酶原时间(PT)、凝血酶原活动度(PTA)、白蛋白(Alb)、总胆红素(TBil)、直接胆红素(DBil)开始下降,且TBil、DBil、PT的下降幅度逐渐增大,患者临床症状如恶心、腹胀等表现在术后3天左右开始缓解,2周左右基本消失,未出现手术相关的不良反应;(2)对照组,患者入院1~2周PT、PTA、Alb、TBil、DBil才开始恢复,各指标恢复的幅度不呈逐渐增大的趋势,患者临床症状于入院1周左右开始恢复,3~4周左右基本消失;(3)两组患者相比,EPC组患者恢复速度较快,个体间变异较小,但两组各观察时间点相比,P值均大于0.05;(4)ELISA检测两组患者血清中细胞因子的浓度,EPC组术后HGF水平升高,TGF-β1水平下降,术后7天:EPC组HGF的浓度比对照组高,且P<0.05;EPC组TGF-β1的浓度,低于对照组,但P>0.05;(5)两组患者除各有两例无效自动出院失访,EPC组有1例患者于术后11天做肝移植手术外,其余患者随访1年,均存活。结论:(1)初步证明采集自体骨髓进行体外诱导、培养、获取EPC的方法可行,经肝动脉移植EPC治疗肝衰竭安全;(2)EPC组患者术后恢复的速度快于对照组,移植可能加快患者的恢复速度,缩短病程;(3)恢复过程中HGF的浓度高于对照组,而TGF-β1的浓度低于对照组,初步验证了EPCs移植能够促进或抑制自分泌或旁分泌细胞生长因子,促进肝细胞再生这一机制。