基于Armored RNA的BCR-ABL融合基因标准物质研制及应用

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BCR-ABL融合基因是慢性粒细胞白血病(chronic myelogenous leukemia,CML)发病的分子机制,也是CML诊断和靶标治疗的依据。为提高BCR-ABL转录本检测水平,世界卫生组织(World Health Organization,WHO)研究建立了BCR-ABL转录本一级和二级国际标准物质。试剂制造商可以利用这些标准物质进行试剂的性能验证和量值溯源;临床检验科室可利用这些标准物质评价检测试剂的分析敏感性和室内质量控制;科研人员则可利用这些标准物质制备溯源至国际标准的国内参考物质。但国际标准物质价格昂贵且资源有限,不能满足我国对BCR-ABL转录本检测能力的评判。同时,室内质量控制和室间质量评价是我国基因检测质量保证的重要依据,在本研究之前,我国融合基因转录本检测的室间质量评价尚为空白,对试剂的检测性能、方法学评价以及检测结果的准确性缺乏有效的评估。我们通过从临床获取p210型BCR-ABL融合基因cDNA,聚合酶链反应(polymerase chain reaction,PCR)扩增目的基因和内参基因,全长测序验证后,和噬菌体成熟蛋白基因、衣壳蛋白基因和包装位点一起克隆于pACYCDuet-1表达载体中,经BL21(DE3)E.Coli.原核表达、分子筛层析柱纯化、逆转录PCR(Reverse transcription-polymerase chain reaction,RT-PCR)和实时荧光定量PCR(transcription real-time quantitative PCR,RT-qPCR)鉴定后分别制成包装有p210型BCR-ABL和内参基因序列的假病毒样颗粒(Virus-like particles,VLPs),RT-qPCR初步定值后混合并分装。采用国际通行研究方法,进行耐核酸酶(ribonulcease,RNase)试验、均匀性试验以及-20℃、2-8℃、室温(20℃-25℃)和37℃条件下的稳定性试验,并釆用4种RT-qPCR检测试剂,对BCR-ABL1 ARQ IS Calibrators建立定值曲线,进行溯源定值,计算不确定度。结果表明,该Armored RNA技术装配中可容纳含有特定序列的外源片段,原核表达纯化一次即可获得大量的病毒样颗粒。并保护其耐受RNase的降解,相比裸露RNA和阳性细胞系样本,成本低,且对实验室生物安全要求低,均匀性良好,并具高度稳定的特性。在-20℃可保存一年以上,4℃可稳定3个月,室温下稳定15天,37℃稳定7天。BCR-ABL标准物质以ABL基因为内参时,4个浓度梯度比值分别为23.8%,2.64%,0.27%,0.027%;以BCR为内参基因时,4个浓度梯度比值分别为22.0%,2.29%,0.20%,0.021%;以GUS为内参基因时,4个浓度梯度比值分别为19.0%,2.02%,0.22%,0.020%。这些结果说明,我们成功构建了以Armored RNA为材料的内含特定靶外源RNA序列的BCR-ABL融合基因检测的新型标准物质。该标准物质含有ABL、BCR和GUS三个常见内参片段,扩大了临床实验室适用范围,满足临床检测的需要,对促进融合基因核酸检测标准化具有重要意义。同时,Armored RNA技术也促进了我国RNA核酸检测标准物质的发展,将为我国核酸检测提供高稳定性的和高准确度的标物材料。
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