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目的:回顾性分析地西他滨(decitabine,DAC)单药或联合CAG方案治疗初治急性髓系白血病(acute myeloid leukemia,AML)的疗效和安全性。方法:收集2013年1月至2019年7月期间在南方医科大学珠江医院首次接受地西他滨单药、D-CAG方案化疗并可评估疗效的25例初治急性髓系白血病(非M3型)成年患者的临床资料,其中地西他滨单药2例,D-CAG组23例。评估患者诱导化疗后的完全缓解(complete remission,CR)率、总反应率(overall response rate,ORR)和治疗过程中的不良反应,随访至2020年1月31日,评估总生存时间(overallsurvival,OS)。再收集同期首次接受IA、DA方案化疗并可评价治疗效果的59例初治AML(非M3型)成年患者的临床资料,其中IA37例,DA22例。纳入这84例患者的资料分析影响疗效和预后的相关因素。所有患者统计学处理采用SPSS 22.0统计软件。结果:一、DAC组25例患者初次诱导化疗后CR率48.0%,ORR为84.0%;再诱导治疗后 CR 率 68.0%,ORR 为 88.0%。1 年 OS 为 60.2%,2 年 OS 为 52.7%,未观察到患者出现早期死亡;治疗期间患者出现骨髓抑制、感染、发热、恶心、呕吐、出血等不良反应,不良反应可耐受。二、非DAC组59例患者初次诱导化疗后CR率为44.1%,ORR为62.7%;再诱导治疗后CR率为45.8%,ORR为62.7%。1年OS为71.5%,2年OS为53.0%,有6例患者出现早期死亡;治疗期间除有骨髓抑制、感染、发热、恶心呕吐、出血等不良反应外还出现肝功能不全、心脏毒性、水肿、皮疹、休克等不良反应,经支持治疗后大部分不良反应可耐受。三、在疗效的影响因素上,Logistic多因素分析证实起病时PLT<40×109/L是AML患者化疗ORR的重要独立不良因素,但暂未发现影响CR率的因素。在预后的影响因素上,COX多因素回归分析显示起病时外周血WBC≥20×109/L、ASXL1突变、未接受移植为OS的独立不良预后因素。结论:DAC方案对AML患者诱导治疗效果好,不良反应少、早期死亡率低,适用于基础情况较差、合并严重血小板减低或老年AML患者。AML起病时外周血PLT<40×109/L是患者化疗ORR的重要独立不良因素,成年AML患者起病时WBC≥20×109/L或伴有ASXL1突变,OS缩短,而患者化疗后接受移植治疗则可延长OS,改善预后。