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目的：评价小檗碱治疗多囊卵巢综合征的有效性和安全性。 方法：电子检索PubMed、EMbase、Cochrane图书馆临床对照试验资料库、中国生物医学数据库、万方数据库、中国知网，收集小檗碱治疗多囊卵巢综合征的的随机对照试验，严格按照纳入和排除标准进行筛选。根据改良Jadad量表对纳入文献进行质量评价，提取资料，然后应用RevMan5.3软件对数据进行Meta分析。评价代谢指标、性激素相关指标、副反应。代谢指标有:体重指数、腰臀比、空腹血糖、空腹胰岛素、稳态模型胰岛素抵抗指数、血脂；性激素相关指标有：卵泡刺激素、黄体生成素、睾酮、性激素结合球蛋白、游离睾酮指数。 结果：研究共纳入了6个随机对照试验合计259名患者。Meta分析结果显示,小檗碱治疗多囊卵巢综合征与对照组相比：能有效降低患者的腰臀比（MD-0.04,95%CI(-0.06,-0.03);P＜0.00001），空腹血糖（MD-0.33,95%CI(-0.52,-0.14);P=0.0006），空腹胰岛素(MD-1.46,95%CI(-1.79,-1.13); P＜0.00001)，稳态模型胰岛素抵抗指数（MD-1.45,95%CI(-2.09,-0.81);P＜0.00001），总胆固醇（MD-0.55,95%CI(-0.73,-0.37);P＜0.00001），甘油三酯（MD-0.2,95%CI(-0.32,-0.09); P=0.0007），低密度脂蛋白胆固醇（MD-0.41,95%CI(-0.65,-0.16);P=0.001），睾酮（MD-0.79,95%CI(-1.36,-0.21);P=0.007），黄体生成素（MD-0.73,95%CI(-1.29,-0.18);P=0.009），游离睾酮指数（MD-1.3,95%CI(-1.73,-0.88);P＜0.00001）；升高高密度脂蛋白胆固醇（MD0.11,95%CI(0.08,0.14);P＜0.00001）和性激素结合球蛋白（ MD13.71,95% CI(8.92,18.5); P＜0.00001）；而体重指数（P=0.27），卵泡刺激素(P=0.54)及消化道症状发生率（P=0.13）无统计学差异。 结论：小檗碱能安全有效地改善多囊卵巢综合征患者的代谢指标和激素水平，可供临床选择。