研究背景及目的中枢神经系统原始神经外胚层肿瘤(Central nervous system primitive neurotodermal tumors,CNS-PNET)是一种极其罕见的高度侵袭性恶性肿瘤,起源于原始神经上皮,具有多向分化潜能。该肿瘤恶性程度高,生长速度快,容易出现复发及转移,预后极差。CNS-PNET在全球范围内发病率极低,不仅缺乏足够的病例进行分析,大型的临床试验也难以开展,在治疗方面的进展十分缓慢。由于组织学上的相似性,目前主要参照髓母细胞瘤的治疗模式,首选手术切除,术后辅以放化疗。然而,在相同的治疗模式下CNS-PNET患者的预后往往较髓母细胞瘤差,5年生存率不足50%。根据现有的循证医学证据,影响患者生存的预后因素尚不清楚,各种治疗手段的优劣也有待进一步明确。因此,本研究旨在通过SEER数据库分析CNS-PNET患者预后相关因素并探讨不同的术后辅助治疗方式对患者肿瘤特异性生存期(Cancer specific survival,CSS)的影响,从而为判断患者的预后提供理论依据,也为临床治疗策略的选择提供参考。研究方法我们通过美国权威的癌症统计数据库SEER(Surveillance,Epidemiology,and End Results)收集了 1973年至2016年病理确诊为原发CNS-PNET患者的临床数据,主要包括年龄,性别,种族,保险状态、婚姻情况、确诊方式、肿瘤原发部位、肿瘤大小、是否发生远处转移、手术相关信息、是否行术后放疗、化疗和随访资料(生存时间、生存状态)等。使用描述性统计分析患者的基线特征,采用Pearson卡方检验计算各组间的差异。单因素和多因素Cox风险比例回归模型评估临床变量与患者整体生存期(Overall survival,OS)及CSS之间的相关性。Kaplan-Meier生存曲线比较各种术后辅助治疗方式对CNS-PNET患者CSS的影响。采用Stata软件对原始数据进行预处理,SPSS软件进行描述性统计分析,R语言软件进行数据分析及可视化。研究结果本研究总共纳入934例组织学确诊的CNS-PNET患者进行分析,其中儿童组患者647例(69.8%),成人组患者287例(30.2%)。多因素Cox风险比例回归分析结果显示,无论是在儿童组还是成人组患者中,年龄及手术程度均为影响OS及CSS的独立预后因素。化疗能够降低儿童组CNS-PNET患者的死亡风险,延长OS及CSS,是独立保护性因素。在成人组CNS-PNET患者中,肿瘤侵犯程度及术后放疗是影响患者OS的独立预后因素。生存分析的结果显示,在3岁以下的儿童组患者中,根据手术切除程度不同,最佳的术后辅助治疗方式存在差异,手术达到完全切除的患者首选单纯化疗,仅接受部分切除的患者放化疗联合疗效最佳。而在3岁以上的儿童组患者及成人组患者中,仅手术完全切除肿瘤能够带来生存获益,而术后辅助治疗在提高患者生存率方面并没有观察到显著差异。研究结论在CNS-PNET患者中,年龄、手术切除程度均与患者预后密切相关。对于3岁以下的儿童组患者来说,手术达到完全切除的患者首选单纯化疗,手术部分切除的患者放化疗联合疗效最佳。而在3岁以上的儿童组患者及成人组患者中,仅手术完全切除肿瘤能够改善患者的预后,术后辅助治疗在提高生存率方面没有观察到显著差异。