目的:评价利妥昔单抗（Rituximab,RTX）治疗视神经脊髓炎谱系疾病（Neuromyelitis optica spectrum disorders,NMOSD）的有效性和安全性,帮助指导临床用药。方法:计算机全面系统检索Pub Med、EMBASE、Cochrane图书馆、中国知网、万方数据库,检索时限为数据库建立至2020年12月,收集所有利妥昔单抗治疗NMOSDs的试验。对于纳入的随机对照试验（Randomized controlled trial,RCT）应用Cochrane偏倚风险评估表进行文献质量评价,对于非随机对照试验的文献质量评价采用NewcastleOttawa Scale（NOS）量表进行文献质量评估。两位研究者分别独立完成文献筛选、质量评价和数据提取。应用Review Manager 5.3、Stata15.1软件进行统计分析,用加权均数差（Weighted mean difference,WMD）和95%可信区间（confidence interval,CI）对利妥昔单抗治疗NMOSD的有效性进行评估,检验水准设为0.05。对结局指标进行敏感性分析用于验证Meta分析结果的稳定性。结果:本研究共纳入35项研究,包括5项随机对照试验、30项观察性研究,共计991例患者。其中有30项研究评估接受利妥昔单抗治疗NMOSD患者前后的扩展残疾状态量表（Expanded disability status scal,EDSS）评分变化,24项研究评估接受利妥昔单抗治疗NMOSD患者前后的年复发率（Annualized relapse rate,ARR）变化。4项研究评估接受利妥昔单抗与硫唑嘌呤治疗NMOSD患者前后的ARR对比,3项研究评估接受利妥昔单抗与硫唑嘌呤治疗NMOSD患者前后的EDSS对比。3项研究评估接受利妥昔单抗治疗水通道蛋白4（Aquaporin-4,AQP-4）抗体阳性与AQP-4抗体阴性视神经脊髓炎（Neuromyelitis optica,NMO）患者的ARR对比以及EDSS评分比较。本研究所纳入的文献质量均为中等。Meta分析结果显示,视神经脊髓炎谱系疾病患者经过利妥昔单抗的治疗,可以显著降低患者的年复发率（WMD=1.46,95%CI:1.24～1.68,P<0.01）、降低EDSS评分（WMD=1.12,95%CI:0.97～1.28,P<0.01）。研究结果还显示利妥昔单抗治疗视神经脊髓炎谱系疾病的疗效优于传统药硫唑嘌呤（ARR:WMD=-0.54,95%CI:-0.75～-0.33;EDSS:WMD=-0.54,95%CI为-0.76～-0.32;P均<0.0001）和利妥昔单抗治疗AQP-4抗体阳性与AQP-4抗体阴性NMO患者的ARR以及EDSS评分无统计学意义（ARR:WMD=-0.07,95%CI:-0.33～0.19,P=0.59>0.05;EDSS:WMD=-0.03,95%CI:-0.78～0.71,P=0.93>0.05）。本次研究中有681名患者记录了RTX治疗的安全性数据,23%（156人）出现不良事件（Adverse events,AEs）,0.7%（5人）的视神经脊髓炎谱系疾病患者因严重不良反应（serious adverse events,SAEs）导致治疗中断。本次研究观察到RTX的主要AEs包括输液反应、上呼吸道感染、下尿路感染、带状疱疹感染,但病情均为轻中度,且具有自限性,很少中断治疗。此次,敏感性分析提示Meta分析结果稳定。结论:视神经脊髓炎谱系疾病患者经利妥昔单抗治疗后可显著降低复发率及EDSS评分、改善神经功能障碍,其疗效优于硫唑嘌呤。利妥昔单抗不良反应发生率较高,但病情较轻,且具有一定的自限性,临床实践中用药需谨慎。